Un nou tratament pe bază de anticorpi monoclonali a demonstrat capacitatea de a întârzia apariția formei simptomatice a diabetului zaharat de tip 1 la persoanele aflate în stadiile incipiente ale bolii. Această descoperire reprezintă un progres important în gestionarea unei afecțiuni care debutează frecvent în copilărie și necesită administrarea zilnică de insulină imediat după manifestarea simptomelor, relatează News.ro.

Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună cronică în care sistemul imunitar distruge celulele beta pancreatice, responsabile de producerea insulinei. Lipsa insulinei duce la acumularea glucozei în sânge, ceea ce provoacă sete excesivă, foame, urinări frecvente, scădere în greutate și oboseală, iar în timp poate afecta inima, vasele de sânge, nervii, ochii și rinichii. În prezent, nu există tratamente autorizate care să prevină sau să întârzie instalarea bolii.

Afecțiunea evoluează în trei stadii, iar simptomele apar de obicei în stadiul 3, când pacienții au nevoie de insulină. Amânarea acestui stadiu poate reduce considerabil povara terapiei, în special pentru copii. În Uniunea Europeană, aproximativ 2,2 milioane de persoane trăiesc cu diabet de tip 1.

EMA a recomandat autorizarea tratamentului Teizeild (teplizumab) pentru întârzierea progresiei către stadiul 3 la adulți și copii de la 8 ani, aflați în stadiul 2 al bolii. Teplizumab este un anticorp monoclonal care încetinește distrugerea celulelor beta. Administrarea se face intravenos, zilnic, timp de 14 zile consecutive. Dezvoltarea medicamentului a fost sprijinită prin programul PRIME al EMA, dedicat terapiilor ce adresează nevoi medicale nesatisfăcute.

Recomandarea se bazează pe un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, la care au participat 76 de pacienți cu diabet de tip 1 în stadiul 2. Timpul mediu până la apariția stadiului 3 a fost de 50 de luni la pacienții tratați cu teplizumab, față de 25 de luni la cei care au primit placebo. Pe parcursul unei perioade mediane de urmărire de 51 de luni, 45% dintre pacienții tratați au evoluat către stadiul 3, comparativ cu 72% în grupul placebo. Alte studii au evidențiat și o conservare semnificativă a funcției celulelor beta la pacienții care au primit tratamentul.

Potrivit aceleași surse, cele mai frecvente reacții adverse au inclus scăderea numărului unor tipuri de globule albe, erupții cutanate și valori scăzute ale bicarbonatului, care pot favoriza acidoza metabolică. Reacția adversă gravă cel mai des raportată (2% dintre pacienți) a fost sindromul de eliberare de citokine, caracterizat prin febră, vărsături, dificultăți respiratorii, cefalee și tensiune arterială scăzută. Planul de gestionare a riscurilor prevede măsuri pentru monitorizarea și reducerea acestor efecte.

Opinia favorabilă emisă de CHMP reprezintă un pas important în procesul de evaluare, iar decizia finală privind autorizarea tratamentului în UE va fi luată de Comisia Europeană.