Una până la cinci persoane dintr-un milion suferă de Hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN), a cărei durată de supraviețuire este de până la zece ani. Vârstă medie de diagnosticare fiind între 35 și 40 de ani.

„Practic, un pacient cu o asemenea afecțiune este dependent transfuzional. O persoană care suferă de această boală are nevoie săptămânal de transfuzii de sânge, de două sau trei unități, adică aproape 1 litru de sânge. Asta înseamnă de fapt, o spitalizare continuă de câteva zile în fiecare săptămână. Boala nu doar că este cronică ci și invalidantă. Practic, pacientul este aproape țintuit la pat pentru că hemoglobina are o valoare extrem de scăzută 4-5 grame/100 de ml de sânge, în condițiile în care, pentru o persoană sănătoase, valorile sunt cuprinse între 11,7 gr/dL la femeile de peste 60 de ani și 22gr/dL la un nou născut. Mai mult, dereglarea sistemului complement, a sistemului de apărare a organismului are loc îndeosebi în timpul somnului. Printre cele mai grave efecte sunt formarea de trombi, a cheagurilor de sânge care pot duce la deces”, spune dr. Georgiana Brutaru – medic primar hematolog – Asociația OncoHelp – Centrul de oncologie OncoHelp.

Includerea Centrului de Oncologie OncoHelp în programul național de tratament al Hemoglobinuriei paroxistică nocturnă reprezintă un ajutor pentru pacienții care suferă de această maladie. Costul unui asemenea tratament este extrem de mare.

„Practic, pacienții nu mai sunt nevoiți să vina săptămânal în clinică pentru transfuzii, devin chiar, am putea spune, independenți transfuzionali. Apoi, vorbim în timpul tratamentului doar de administrarea unei perfuzii cu un anticorp monoclonal, tratament a cărui durată nu depășește 45 de minute. Datorită acestui ser, supraviețuirea la 5 ani a ajuns la peste 95%. Costul însă al unui asemenea tratament este extrem de mare de aceea, fără un program național, practic pacientul are șanse reduse de supraviețuire pe termen lung”, spune dr. Georgiana Brutaru – medic primar hematolog – Asociația OncoHelp – Centrul de oncologie OncoHelp.

Administrarea medicamentului pentru pacienții cu această boală rară înseamnă reducerea riscurilor pentru aceștia de a contracta virusul hepatitei B sau C din cauza transfuziilor săptămânale, reducerea riscului chiar de a nu găsi sângele pentru transfuzii.

Cei de la Centrul de Oncologie OncoHelp au administrat și până acum tratamentul cuprins în programul național, dar acest lucru a fost posibil doar datorită unei donații de la producătorul medicamentului.

Costul unui asemenea tratament se ridică la peste 20.000 de euro lunar.